镰状细胞病(SCD)基因疗法
Casgevy和Lyfgenia是美国FDA批准的首批用于治疗12岁及以上SCD患者的细胞基因疗法,通过基因编辑或基因添加来改善血红蛋白功能。
来源
FDA
Children's Hospital of Philadelphia
NIH Genome.gov
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