SMA基因疗法里程碑

Zolgensma（诺华）于2019年获FDA批准，作为一次性基因疗法治疗两岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿，显著改善其运动功能和生存率。

来源

• fda.gov
• curesma.org
• nationwidechildrens.org

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