镰状细胞病与地中海贫血基因疗法

Casgevy (exa-cel)是首个获批的CRISPR基因编辑疗法，于2023年底至2024年初获FDA批准用于治疗12岁及以上镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。

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