受益于加速审批的典型基因疗法

Zolgensma（SMA）、Luxturna（遗传性视网膜病变）和Casgevy（镰状细胞病/β地中海贫血）等基因疗法均通过FDA加速审批途径获批，大幅缩短上市时间。

来源

• FDA Approves AveXis' Zolgensma for Treatment of Spinal Muscular Atrophy in Pedia
• bgtcplaybook.document360.io
• childrenshospital.org

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