未来最受期待的加速审批疗法

随着CRISPR技术成熟，更多针对杜氏肌营养不良、亨廷顿病等罕见病的基因疗法有望通过加速审批，为患者带来突破性治疗。

来源

• Therapeutic applications of CRISPR-Cas9 gene editing - PMC - NIH
• FDA Expands Exa-Cel Gene Therapy Approval to Children 2 Years and Up With SCD or
• mdaquest.org

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