基因疗法三大成功应用

基因疗法已在多种严重遗传性疾病中展现出显著疗效，为患者带来新的治疗希望。

前三

脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗: Zolgensma是首个获FDA批准用于治疗2岁以下SMA患儿的基因疗法，通过一次性静脉输注递送正常SMN1基因，阻止疾病进展。
镰状细胞病(SCD)基因疗法: Casgevy和Lyfgenia是美国FDA批准的首批用于治疗12岁及以上SCD患者的细胞基因疗法，通过基因编辑或基因添加来改善血红蛋白功能。
遗传性眼疾治疗先例: Luxturna是首个获FDA批准用于治疗RPE65基因突变引起的莱伯先天性黑蒙症(LCA)的基因疗法，能有效改善或阻止视力丧失。