史上首例！婴儿成功接受个性化CRISPR基因疗法，FDA新规加速罕病治疗

2026年初，一名患有罕见致命代谢疾病的婴儿成功接受了全球首例个性化CRISPR基因疗法，这一突破性进展促使美国FDA出台新的指导方针，以加速个体化基因疗法在超罕见疾病领域的审批流程。

前三

  1. CRISPR基因编辑技术发展之最: CRISPR-Cas9技术彻底革新了基因编辑领域，其关键发现者获得了诺贝尔奖，并在治疗遗传病方面取得了里程碑式进展。
  2. 基因疗法治疗罕见病突破榜: 基因疗法已在多种曾被认为无药可治的罕见病领域取得突破，为患者带来新生。
  3. FDA加速审批机制下最受关注疗法: FDA的加速审批机制旨在加快严重疾病创新疗法的上市，特别是对于罕见病和无现有治疗方案的疾病。

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