基因疗法治疗罕见病突破榜

基因疗法已在多种曾被认为无药可治的罕见病领域取得突破，为患者带来新生。

前三

首个获批遗传病基因疗法: Luxturna（沃利基奥基因）于2017年获FDA批准，用于治疗RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病，是首个获批的遗传病基因疗法。
SMA基因疗法里程碑: Zolgensma（诺华）于2019年获FDA批准，作为一次性基因疗法治疗两岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿，显著改善其运动功能和生存率。
镰状细胞病与地中海贫血基因疗法: Casgevy (exa-cel)是首个获批的CRISPR基因编辑疗法，于2023年底至2024年初获FDA批准用于治疗12岁及以上镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。